Blogopmaak
Tweede ronde SCA1-onderzoek van start
SCA1research.nl • 21 september 2021
Tweede ronde SCA1-onderzoek van start
De tweede ronde van het SCA1-onderzoek naar het natuurlijke beloop van de ziekte is van start. De komende 6 maanden worden alle deelnemers aan het onderzoek voor een tweede keer gezien. Dit tweede bezoek vindt plaats ongeveer 1 jaar na de eerste onderzoeksdag.
De tweede ronde van het SCA1-onderzoek is van start
Een jaar geleden zijn we gestart met de eerste onderzoeksronde van het SCA1-onderzoek naar het natuurlijk verloop van de studie. Nu is het tijd voor de start van ronde 2. De eerste deelnemer is begin september alweer langs geweest. De deelnemers die vorig jaar in het najaar zijn langsgekomen worden op korte termijn uitgenodigd voor het tweede bezoek. De komende 6 maanden hopen we alle deelnemers terug te zien. Het SCA1-onderzoek naar het natuurlijke verloop van de ziekte loopt in het Radboudumc onder leiding van Bart van de Warrenburg.
Ronde 1: onderscheid tussen patiënten en gezonde vrijwilligers op basis van biomarkers
De afgelopen maanden hebben we hard gewerkt aan het analyseren van de gegevens van de eerste ronde van het onderzoek. We analyseerden gegevens van de MRI-scans, bloedmonsters en spraakopnamen. In deze eerste resultaten zien wij dat de verschillende onderzoeken SCA1-patiënten en gezonde vrijwilligers goed kunnen onderscheiden. Vooral het volume van bepaalde hersengebieden op MRI-scans en specifieke stofjes in het bloed zijn anders tussen de groepen. Deze lichaamseigen stoffen die ons iets vertellen over wat er speelt in het lichaam noemen we ‘biomarkers’. Sommige van deze biomarkers lijken ook samen te hangen met de ernst van de ziekte.
Bekijk hier
een opname van een online bijeenkomst over de eerste resultaten:
Ronde 2 en 3: biomarkers verder onderzoeken
In de komende maanden onderzoeken wij verder of deze biomarkers veranderen met het verloop van SCA1. Hiervoor zijn de gegevens die we verzamelen tijdens ronde 2 en 3 van het onderzoek van grote waarde. Daarnaast wordt ook het hersenvocht verder onderzocht op bepaalde interessante stoffen. Zo wordt er een test opgezet waarmee we het foutieve eiwit (ataxine-1) kunnen meten in bloed en hersenvocht. De komende periode verwachten we belangrijke nieuwe resultaten te krijgen en we zullen jullie hiervan natuurlijk op de hoogte houden.
Interesse in meedoen aan het SCA1-onderzoek?
Het is voor SCA1-patiënten en -dragers nog steeds mogelijk om zich aan te melden en in te stromen in het SCA1-onderzoek. Nieuwe deelnemers zullen in dat geval niet aan drie, maar aan twee onderzoeksdagen mee doen, maar ook dit levert ons waardevolle informatie op. Deel deze boodschap gerust onder familieleden.
Podcast SCA1 patiënten participatie
Eind mei vond de 1e Nederlandse Cerebellum Meeting plaats in Utrecht. Hier kwamen onderzoekers van het cerebellum samen om inzichten te delen over dit soms onderbelichte deel van onze hersenen. Onderzoeker Kirsten Kapteijns vertelde over haar onderzoek naar het cerebellum in SCA1. Zij onderzoekt onder andere de rol van de verschillende sub-onderdelen van het cerebellum: de lobules. Met een nieuw ontwikkelde methode uit Duitsland kan in SCA1 deelnemers gekeken worden naar de volumes van deze lobules. Zo kan preciezer worden gekeken naar verschillen tussen deze gebieden ten opzichte van het cerebellum als één gebied. De dag gaf een mooi beeld van hoe belangrijk de kleine hersenen zijn. Het was goed om te zien dat er toch al zoveel verschillende onderzoekers bezig zijn met dit gebied.
Op verzoek van VICO zijn Lourens, Frank en Tineke in Leiden bij VICO op bezoek geweest om te vertellen hoe het is om te leven met (iemand met) SCA1. VICO had hierom gevraagd omdat de werknemers wel elke dag bezig zijn met een medicijn voor SCA, maar zelf eigenlijk geen ervaringen hebben met SCA. De nieuwe VICO CMO (Chief Medical Officer) Scott Shobel trad op als interviewer en Jasper zorgde voor de vertaling. Lourens vertelde eerst op geheel eigen wijze hoe het is om met SCA1 te leven. Na een pauze met versnaperingen vertelde Frans zijn ervaringen als vader van een dochter met SCA1. Het werden 2 mooie en verhelderende verhalen, met hier en daar een snik. Na afloop hebben Nicole en Jasper van VICO nog een rondleiding gegeven door het bedrijf. De mensen van VICO vertelden dat ze het mooi, nuttig en inspirerend gevonden hadden. Iedereen was erg onder de indruk. Wij danken Lourens, Frank en Tineke hartelijk voor hun verhalen en hun tijd.
Goed nieuws! Vandaag is er een belangrijke mijlpaal te melden binnen de klinische veiligheidsstudie bij patiënten met SCA1, SCA3 en de ziekte van Huntington. In eerste instantie zijn we bij deze trial gestart met de toediening van VO659 aan SCA3 patiënten, maar vandaag is VO659 ook voor het eerst toegediend aan een SCA1 patiënt. Deze klinische trial gaat het vooral om het vaststellen van de veiligheid van het medicijn en om het verzamelen van gegevens waardoor de dosis en frequentie van deze behandeling in de volgende fase kunnen worden bepaald.
Webinar over de natuurlijk beloop en medicijnstudie binnen het SCA1 project
Save the date Op dinsdag 23 januari 2024 om 19:00 uur is de volgende online bijeenkomst over het SCA1-onderzoek. Noteer deze datum en tijd vast in de agenda. De bijeenkomst is te volgen via de volgende Zoom link: https://us02web.zoom.us/j/89788997318?pwd=LzFnRFRsVUl6OWhxOEViTGhlYUtkZz09 Ontwikkelingen rondom de natuurlijk beloop en medicijnstudie Dit keer zal de nadruk van de online bijeenkomst liggen op de ontwikkelingen rondom de natuurlijk beloop en de medicijnstudie binnen het project. Tijdens de online bijeenkomst willen we met jullie delen hoe dit deel van het onderzoek verloopt. Het programma is als volgt: 18:50 – 19:00 De webinar is open: u kunt op de link klikken 19:00 – 19:10 Een overzicht van het voorgaande onderzoek (prof. van Roon-Mom, LUMC) 19:10 – 19:25 Het belang van de natuurlijk beloop studie (dr. Van de Warrenburg, Radboudumc) 19:25 – 19:40 De eerste klinische trial – een veiligheidsstudie (dr. Datson, VICO therapeutics) 19:40 – 20:00 Vragen Vragen stellen Als u op dit moment vragen heeft over het SCA1-onderzoek dan kunt u die voor de bijeenkomst met ons delen. De onderzoekers zullen uw vraag tijdens de bijeenkomst beantwoorden. Hierbij zullen ze uw naam niet noemen. Stuur uw vraag naar sca1-studie@radboudumc.nl . U kunt ook tijdens de bijeenkomst vragen stellen, live in de bijeenkomst of in de chat, meer uitleg hierover krijgt u aan het begin van de bijeenkomst. Impressie van de vorige online bijeenkomst Wilt u nog eens terugkijken wat er tijdens de vorige online bijeenkomsten en contactdagen besproken is? Via de link hieronder kunt u een impressie van deze bijeenkomst terugkijken. https://www.sca1research.nl/blog
Eerste toediening VO659 in het Radboudumc
De eerste patient is behandeld door dr. van de Warrenburg!
Start of VO659 Phase 1/2a clinical trial
Laatste deelnemers SCA1 natuurlijk beloop studie