1e bijeenkomst met de gebruikerscommissie
SCA1research.nl • 4 oktober 2021

Op maandag 4 oktober was de eerste bijeenkomst met de gebruikerscommissie van het SCA1-onderzoek. Een gebruikerscommissie is een groep van verschillende experts die de onderzoekers gevraagd en ongevraagd advies geven over het onderzoek. Zo leveren zij input op de voortgang van het onderzoek, bespreken zij eventuele knelpunten en kijken zij met de onderzoekers vooruit hoe de resultaten kunnen worden gebruikt in de zorg. Hier hebben zij als expert-gebruikers goede ideeën over. Een gebruikerscommissie is een vast onderdeel van een onderzoek dat subsidie ontvangt van ZonMW, omdat het de haalbaarheid van het onderzoek vergroot.
De leden van de gebruikerscommissie
In de gebruikerscommissie zitten dr. Dineke Verbeek (onderzoeker op het gebied van bewegingsstoornissen) en dr. Jeroen de Vries (neuroloog) van het UMCG en dr. Rob Valentijn (Interdivisionele GMP-Faciliteit) uit het LUMC. Vanuit ZonMw was Jacqueline Selthorst aanwezig. Na een korte voorstelronde werden de verschillende onderdelen van het onderzoek en de resultaten besproken. Naderhand was er gelegenheid voor vragen. Naast een inhoudelijke discussie over de verschillende aspecten van het onderzoek werden complimenten gegeven over de opzet en de voortgang van het project.
De gebruikerscommissie komt vanaf heden eenmaal per jaar bij elkaar.
De leden van de gebruikerscommissie
In de gebruikerscommissie zitten dr. Dineke Verbeek (onderzoeker op het gebied van bewegingsstoornissen) en dr. Jeroen de Vries (neuroloog) van het UMCG en dr. Rob Valentijn (Interdivisionele GMP-Faciliteit) uit het LUMC. Vanuit ZonMw was Jacqueline Selthorst aanwezig. Na een korte voorstelronde werden de verschillende onderdelen van het onderzoek en de resultaten besproken. Naderhand was er gelegenheid voor vragen. Naast een inhoudelijke discussie over de verschillende aspecten van het onderzoek werden complimenten gegeven over de opzet en de voortgang van het project.
De gebruikerscommissie komt vanaf heden eenmaal per jaar bij elkaar.

Eind mei vond de 1e Nederlandse Cerebellum Meeting plaats in Utrecht. Hier kwamen onderzoekers van het cerebellum samen om inzichten te delen over dit soms onderbelichte deel van onze hersenen. Onderzoeker Kirsten Kapteijns vertelde over haar onderzoek naar het cerebellum in SCA1. Zij onderzoekt onder andere de rol van de verschillende sub-onderdelen van het cerebellum: de lobules. Met een nieuw ontwikkelde methode uit Duitsland kan in SCA1 deelnemers gekeken worden naar de volumes van deze lobules. Zo kan preciezer worden gekeken naar verschillen tussen deze gebieden ten opzichte van het cerebellum als één gebied. De dag gaf een mooi beeld van hoe belangrijk de kleine hersenen zijn. Het was goed om te zien dat er toch al zoveel verschillende onderzoekers bezig zijn met dit gebied.
Op verzoek van VICO zijn Lourens, Frank en Tineke in Leiden bij VICO op bezoek geweest om te vertellen hoe het is om te leven met (iemand met) SCA1. VICO had hierom gevraagd omdat de werknemers wel elke dag bezig zijn met een medicijn voor SCA, maar zelf eigenlijk geen ervaringen hebben met SCA. De nieuwe VICO CMO (Chief Medical Officer) Scott Shobel trad op als interviewer en Jasper zorgde voor de vertaling. Lourens vertelde eerst op geheel eigen wijze hoe het is om met SCA1 te leven. Na een pauze met versnaperingen vertelde Frans zijn ervaringen als vader van een dochter met SCA1. Het werden 2 mooie en verhelderende verhalen, met hier en daar een snik. Na afloop hebben Nicole en Jasper van VICO nog een rondleiding gegeven door het bedrijf. De mensen van VICO vertelden dat ze het mooi, nuttig en inspirerend gevonden hadden. Iedereen was erg onder de indruk. Wij danken Lourens, Frank en Tineke hartelijk voor hun verhalen en hun tijd.

Goed nieuws! Vandaag is er een belangrijke mijlpaal te melden binnen de klinische veiligheidsstudie bij patiënten met SCA1, SCA3 en de ziekte van Huntington. In eerste instantie zijn we bij deze trial gestart met de toediening van VO659 aan SCA3 patiënten, maar vandaag is VO659 ook voor het eerst toegediend aan een SCA1 patiënt. Deze klinische trial gaat het vooral om het vaststellen van de veiligheid van het medicijn en om het verzamelen van gegevens waardoor de dosis en frequentie van deze behandeling in de volgende fase kunnen worden bepaald.