De ontwikkeling van RNA therapie voor SpinoCerebellaire Ataxie type 1 (SCA1)
WAT WE DOEN?
Het SCA1 onderzoek beslaat 3 onderdelen
In kaart brengen
Het nauwkeurig in kaart brengen van de ziekte in patiënten door middel van MRI-scans van de hersenen, neurologische testen en metingen in bloed en hersenvocht.
Onderzoek
De laatste fase van het project is het onderzoeken van het kandidaatmedicijn in patienten met SCA1 om de veiligheid te testen en de juiste dosis te bepalen.
